ΣΥΛΛΟΓΟΣ ΓΙΑ ΤΗΝ ΚΥΣΤΙΚΗ ΙΝΩΣΗ - ASSOCIATION FOR CYSTIC FIBROSIS

Πλησιάζει η γονιδιακή θεραπεία για την κυστική ίνωση

Επισκόπηση προηγούμενης Θ.Ενότητας Επισκόπηση επόμενης Θ.Ενότητας Πήγαινε κάτω

Πλησιάζει η γονιδιακή θεραπεία για την κυστική ίνωση

Δημοσίευση  gataca Την / Το 9/8/2009, 23:47

17 Φεβρουαρίου 2009 BBC NEWS - Λονδίνο

Πλησιάζει η γονιδιακή θεραπεία για την κυστική ίνωση.

Αμερικανοί ερευνητές αναφέρουν ότι βρίσκονται ένα βήμα πιο κοντά για να αναπτύξουν μια γονιδιακή θεραπεία για την κυστική ίνωση.

Σε εργαστηριακές δοκιμές ό μεταλλαγμένος τους ιός παρέδωσε αποτελεσματικά το νέο γονίδιο που αντικαθιστά το ελαττωματικό που προκαλεί κυστική ίνωση, και απελευθερώνει πλήρως τους πνεύμονες από την ασθένεια.

Οι παλιότερες προσπάθειες είχαν ανασταλεί από το ανοσοποιητικό σύστημα που κατάστρεφε τον ιό (φορέα του νέου γονιδίου) πριν προλάβει αυτός να παραδώσει το φορτίο του.

Η εργασία του Πανεπιστημίου της Καλιφόρνιας είναι δημοσιευμένη στο έντυπο Proceedings της Εθνικής Ακαδημίας Επιστημών.

Αν και η γονιδιακή θεραπεία βρίσκεται ακόμα στα πρωταρχικά στάδια, χρησιμοποιείται ήδη με κάποια επιτυχία σε ασθένειες όπως η αιμοφιλία.

Βρετανοί ερευνητές σχεδιάζουν να ξεκινήσουν την πρώτη μεγάλης κλίμακας δοκιμή γονιδιακής θεραπείας σε ασθενείς με κυστική ίνωση αυτό το έτος.

Γύρω στους 8000 ανθρώπους στην Βρετανία έχουν κυστική ίνωση και 1 στους 25 είναι φορέας. Η κυστική ίνωση παράγει παχιές, κολλώδεις βλέννες που αποφράζουν τους πνεύμονες και το πάγκρεας, και οδηγούν σε απειλητικές για τη ζωή μολύνσεις στο στήθος και προβλήματα με την πέψη.

Οι μέχρι στιγμής θεραπείες αντιμετωπίζουν μόνο τα συμπτώματα και το προσδόκιμο της ζωής είναι χαμηλό – οι πιο πολλοί με κυστική ίνωση πεθαίνουν προτού φτάσουν τα 40.

Στο μέλλον ελπίζετε ότι η γονιδιακή θεραπεία θα παρέχει μια θεραπεία με αντικατάσταση του ελαττωματικού γονιδίου που προκαλεί κυστική ίνωση και απενεργοποιεί ή καταστρέφει μια πρωτεΐνη γνωστή ως CFTR.

Για να τοποθετήσουν το νέο υγιές γονίδιο στα κύτταρα, οι επιστήμονες χρησιμοποιούν έναν αβλαβές ιό.

Η ομάδα του Πανεπιστημίου της Καλιφόρνιας, συνεργαζόμενη με ειδικούς από το Πανεπιστήμιο της Αϊόβα, βρήκαν ένα τρόπο για να κάνουν τον ιό πιο αποτελεσματικό στη διείσδυσή του στα κύτταρα του πνεύμονα.

Μετάλλαξαν το σχετιζόμενο με τον αδένα ιό για να αναπτύξει δυο κύριες ιδιότητες – την ικανότητα να ενωθεί σε διαφορετικούς υποδοχείς ή να ενωθεί σε ένα πιο άφθονο υποδοχέα στην επιφάνεια των κυττάρων του πνεύμονα και να τον κάνει να περάσει από την μεμβράνη της επιφάνειας του κυττάρου μέσα στο ίδιο το κύτταρο.
Ο επικεφαλής ερευνητής Καθηγητής Ντέιβιντ Σάφερ αναφέρει:
«Σε δοκιμές ανθρώπινου ιστού πνεύμονα, έσωσε ολοκληρωτικά την ιδιότητα μεταφοράς ιόντων χλωριδίου των κυττάρων αφού μετάφερε το σωστό αντίγραφο του γονιδίου CFTR για να αντικαταστήσει το μεταλλαγμένο αντίγραφο του γονιδίου που είναι παρόν σε ασθενείς με κυστική ίνωση.»

Τώρα σκοπεύουν να δοκιμάσουν την θεραπεία επιπλέον και να προσαρμόσουν τον ιό σε γονιδιακή θεραπεία και για άλλες ασθένειες, συμπεριλαμβανομένου της νόσου του Αλτσχάϊμερ.

Μια εκπρόσωπος από το Βρετανικό Κονσόρτσιουμ Γονιδιακής Θεραπείας για την Κυστική Ίνωση, που είναι μια δοκιμαστική γονιδιακή θεραπεία σε ασθενείς, ανάφερε:
“Οι τεχνικές που χρησιμοποιούνται σε αυτή την έρευνα είναι πρωτοποριακές, αλλά χρειάζεται πιο πολύ δουλεία πριν αυτές μεταφραστούν σε κλινικά ωφέλιμα αποτελέσματα για ανθρώπους με κυστική ίνωση.

«Αν και τα αποτελέσματα είναι θετικά σε ανθρώπινους ιστούς πνεύμονα στο εργαστήριο, παραμένει να δούμε εάν θα δουλέψει και για έναν ασθενή.»

Το Βρετανικό Κονσόρτσιουμ Γονιδιακής Θεραπείας για την Κυστική Ίνωση, χρηματοδοτούμενο από το Τραστ Κυστικής Ίνωσης, χρησιμοποιεί μια μη-ιογενή μέθοδο για να μεταφέρουν το προϊόν του γονιδίου θεραπείας μέσα στο σώμα, και αναμένεται να ξεκινήσουν μια μεγάλη πολύδοσική κλινική δοκιμή εντός το 2010.

Ιστοσελίδες με παραπάνω πληροφορίες:
Εκτεταμένο άρθρο της Guardian
http://www.guardian.co.uk/science/2009/apr/19/cystic-fibrosis-research

Βρετανικό Κονσόρτσιουμ Γονιδιακής Θεραπείας για την Κυστική Ίνωση
http://www.cfgenetherapy.org.uk/

gataca

Άντρας Αριθμός μηνυμάτων : 4
Registration date : 09/08/2009

Επισκόπηση του προφίλ των χρηστών

Επιστροφή στην κορυφή Πήγαινε κάτω

Απ: Πλησιάζει η γονιδιακή θεραπεία για την κυστική ίνωση

Δημοσίευση  gataca Την / Το 12/8/2009, 09:05

Θα ήθελα να ρωτήσω τους ειδικούς και τους γιατρούς αυτού του φόρουμ αν γνωρίζουν κάτι περισσότερο για την πορεία των ερευνών στην Γονιδιακή θεραπεία της κυστικής ίνωσης και αν υπάρχει καλός λόγος να ελπίζουμε σε μια ιατρική καινοτομία που θα φέρει τα πάνω κάτω στην προσπάθεια ολικής θεραπείας αυτής της ασθένειας!
Ευχαριστώ.

gataca

Άντρας Αριθμός μηνυμάτων : 4
Registration date : 09/08/2009

Επισκόπηση του προφίλ των χρηστών

Επιστροφή στην κορυφή Πήγαινε κάτω

Απ: Πλησιάζει η γονιδιακή θεραπεία για την κυστική ίνωση

Δημοσίευση  gataca Την / Το 6/10/2009, 08:12

Μετάφραση του βίντεο:
http://www.5min.com/Video/Gene-Therapy-For-Cystic-Fibrosis-175288707

Ο Τζον Εμπνερ αγαπά να περνάει τον χρόνο του με τη γυναίκα του Μάργκαρετ και την κόρη τους Κλαιρ. Ο Τζον διαγνώστηκε με Κυστική Ίνωση στην ηλικία των 5.

Μιλάει ο Τζον:
«Ο τρόπος που το ξεπερνάω είναι σκεφτόμενος ότι όσο χρόνο μου επιτρέψει ο Θεός σε αυτό τον πλανήτη θα είναι αυτός που θα είμαι εδώ.»

Η έρευνα του Δρ.Μαικλ Κονσταν ρίχνετε στα βαθιά για ασθενείς σαν τον Τζόν.

Μιλάει ο Δρ. Μαικλ Κονσταν:
«Προσπαθούμε να το πάμε στο επόμενο βήμα και να επιτρέψουμε σε αυτούς τους ασθενείς να ζήσουν περισσότερο. Πρέπει να βρούμε τον τρόπο να επιτεθούμε στο βασικό ελάττωμα.»

Οι επιστήμονες κοιτάνε στην γονιδιακή θεραπεία ως τον τρόπο να το πετύχουν αυτό.
Σε μια πρόσφατη μελέτη ένα στόμιο χρησιμοποιήθηκε για να μεταδώσει το καλό DNA. Η ελπίδα βρίσκεται στο ότι αυτό μπορεί να απορροφηθεί από το ελαττωματικό γονίδιο και να παράγει μια πρωτεΐνη για να διορθώσει τα προβληματικά κύτταρα.
Δεν μπόρεσε να διορθώσει όλα τα κύτταρα αλλά 8 από τους 12 ασθενείς κατάφεραν να διορθώσουν εν μέρει το ελαττωματικό γονίδιο!

Μιλάει ο Δρ. Μαικλ Κονσταν:
«Η μεγαλύτερη ελπίδα μας είναι ότι αυτό θα δουλέψει, θα είναι ασφαλές, και αν συμβούν και αυτά τα δύο τότε αυτό θα σημαίνει μια ολοκληρωτική θεραπεία για αυτή τη θανάσιμη ασθένεια».

Οι ερευνητές αναφέρουν ότι το επόμενο βήμα θα είναι να χορηγήσουν την γονιδιακή θεραπεία στον πνεύμονα χρησιμοποιώντας ένα αεροζόλ.

Οι ασθενείς με Κ.Ι. συνήθως ζούνε περίπου μέχρι τα 30, ο Τζόν έχει φτάσει μέχρι τα 36 και είναι έτοιμος για ακόμα περισσότερα χρόνια.

Μιλάει ο Τζον:
«Συνεχίζω να προγραμματίζω για τη σύνταξή μου, ο στόχος μου είναι να αποσυρθώ στα 53, μπορεί αυτό να συμβεί πολύ σύντομα … για τους ανθρώπους με Κ.Ι.»…

…Δίνοντας του ελπίδα όχι μόνο για μια μακρά ζωή αλλά και για μια υγιή!


Ιστοσελίδες που αναφέρονται στον Δρ. Κονσταν και στην έρευνά του στις ΗΠΑ:
http://www.crainscleveland.com/article/20090504/HEROES09/305049988#
http://www.accessmylibrary.com/article-1G1-199234124/dr-michael-konstan-news.html
http://www.case.edu/
http://pediatricpulmonology.case.edu/Konstan.html

gataca

Άντρας Αριθμός μηνυμάτων : 4
Registration date : 09/08/2009

Επισκόπηση του προφίλ των χρηστών

Επιστροφή στην κορυφή Πήγαινε κάτω

Επισκόπηση προηγούμενης Θ.Ενότητας Επισκόπηση επόμενης Θ.Ενότητας Επιστροφή στην κορυφή


 
Δικαιώματα σας στην κατηγορία αυτή
Δεν μπορείτε να απαντήσετε στα Θέματα αυτής της Δ.Συζήτησης